Trung Quốc chữa ung thư nhanh hơn và rẻ hơn bất cứ nơi nào khác

Các quy tắc lỏng lẻo đang được xem xét cho các liệu pháp thử nghiệm.

Zhang Haitao là một thiếu niên yêu bóng rổ, mơ ước được đến một trường trung học thể thao chuyên ngành khi anh bị đau ở cánh tay phải, điều đó sẽ không biến mất. Hóa ra là bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính.

Phát hiện này đặt Zhang và gia đình anh ta, từ một ngôi làng nằm sâu trong vùng núi phía tây nam tỉnh Tứ Xuyên của Trung Quốc, trên hành trình quen thuộc với hầu hết các bệnh nhân ung thư – một cánh cửa quay vòng của các lần đến bệnh viện, xét nghiệm máu và ba đợt hóa trị. Sau đó, bác sĩ của Zhang đã đề xuất một lựa chọn cuối cùng: một liệu pháp gen thử nghiệm đang được thử nghiệm bởi một công ty khởi nghiệp Trung Quốc có tên là Gracell Biotech Ltd.

Sau khi trải qua ba tuần trong bệnh viện vào tháng 5 – trong đó các tế bào bạch cầu đã được loại bỏ khỏi cơ thể anh ta, biến đổi gen và sau đó được truyền trở lại – một phân tích về tủy xương của Zhang vào tháng 6 cho thấy cơ thể anh ta đã hết ung thư.

Zhang Haitao trong phòng ngủ của mình.Nhiếp ảnh gia: Qilai Shen

 

Bảy tháng sau, các xét nghiệm y tế hàng tháng được tiến hành tại một bệnh viện ở khu đô thị Trùng Khánh gần đó cho thấy ông vẫn không bị ung thư.

Tôi không nhớ nhiều về việc điều trị vì tôi bị sốt suốt, anh Zhang nói, giờ đã gần 16 tuổi và dành cả ngày để chơi trò chơi điện tử và nhắn tin cho bạn bè. Có vẻ như một giải pháp mới sẽ mang lại cho mọi người hy vọng.

Tìm hiểu thêm về cách Trung Quốc đang đại tu hệ thống chăm sóc sức khỏe của mình

Liệu pháp mà Zhang nhận được là các tế bào Receptor-T của Chimeric, được gọi là CAR-T, và nó được ca ngợi là một trong những phát triển thú vị nhất trong nhiệm vụ chữa bệnh ung thư. Được phát triển lần đầu tiên bởi nhà khoa học người Israel Zelig Eshhar vào những năm 1980, CAR-T tái tạo lại gen của các tế bào miễn dịch của cơ thể để chúng chủ động tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Mặc dù được các nhà nghiên cứu và các nhà sản xuất ma túy trên khắp thế giới đón nhận, nhưng có lẽ không nơi nào CAR-T có tác động nhiều hơn – và bị đẩy đến mức nguy hiểm gần với giới hạn của nó – so với ở Trung Quốc, nơi có dân số ung thư lớn nhất thế giới và một số thí nghiệm đầy tham vọng nhất.

Cách thức hoạt động của CAR-T

Nguồn: Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ

CAR-T hoạt động bằng cách tăng áp các tế bào T, tuyến phòng thủ chính của cơ thể chống lại bệnh tật, để chúng bám vào và tiêu diệt ung thư. Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân ung thư bạch cầu không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác đã cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hơn 90% trong vòng hai tháng điều trị.

Mặc dù các đại gia dược phẩm Novartis AG và Gilead Science Inc. đã tiếp thị CAR-T trên toàn cầu kể từ năm 2017, nhưng nó rất tốn kém. Quá trình thiết kế các tế bào của một cá nhân trong phòng thí nghiệm và sau đó sao chép chúng cũng có nghĩa là một số bệnh nhân mắc bệnh ung thư ác tính hơn có thể chết trong khi chờ điều trị.

Đó là nơi trị liệu của Gracell mang tính cách mạng. Thay vì hai đến ba tuần được thực hiện bởi các phương pháp điều trị hiện tại từ các nhà sản xuất thuốc Mỹ và châu Âu, công ty có trụ sở tại Thượng Hải – được thành lập bởi một nhóm các nhà nghiên cứu liệu pháp tế bào kỳ cựu của Trung Quốc – đang tìm ra các tế bào miễn dịch tiêu diệt ung thư chỉ sau một đêm.

Các kỹ thuật viên chứng minh việc chuyển sản phẩm cuối cùng vào túi truyền máu tại phòng thí nghiệm nghiên cứu Công nghệ sinh học Gracell ở Thượng Hải.
Nhiếp ảnh gia: Qilai Shen

Và họ đang làm nó rẻ hơn nhiều trong một số trường hợp so với các đại gia dược phẩm toàn cầu. Gracell đã phát triển một quy trình sử dụng kỹ thuật di truyền giúp tăng tốc giai đoạn sản xuất tế bào, theo người sáng lập William Cao Wei. Gracell có kế hoạch định giá trị liệu CAR-T của nó với giá khoảng 500.000 nhân dân tệ (71.000 USD), thấp hơn mức giá $ 475.000 cho Novartis ‘Kymriah, liệu pháp CAR-T của công ty Thụy Sĩ được sử dụng để điều trị loại ung thư máu mà Zhang mắc phải. Một điều trị tương tự từ Gilead, có trụ sở tại Foster City, California, có giá 373.000 đô la.

Thuốc chữa ung thư của Trung Quốc

Dân số già và một loạt các yếu tố lối sống có nghĩa là nhiều bệnh nhân ung thư mới đang xuất hiện ở Trung Quốc hơn bất kỳ nơi nào khác trên thế giới, mang lại cho quốc gia này một phần đáng kể trong cuộc chiến toàn cầu để tìm cách chữa trị. Được thúc đẩy bởi sự thúc đẩy của chính phủ để trở thành một siêu cường khoa học và thống trị lĩnh vực di truyền học, Gracell và các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học khác của Trung Quốc đang chạy đua về phía trước, với Trung Quốc có thể sẽ phê duyệt CAR-T để sử dụng rộng rãi vào đầu năm tới. Nhà nghiên cứu khoa học đời sống Iqvia cho biết, Up for Grabs là một thị trường cho các loại thuốc trị ung thư và các phương pháp điều trị thử nghiệm đã bùng nổ tới 133 tỷ đô la mỗi năm trên toàn thế giới.

Có thể có cả sự hợp tác và cạnh tranh giữa chúng tôi và các nhà phát triển CAR-T tại các thị trường phát triển, ông nói, Cao, cũng là giám đốc điều hành của Gracell. Nhưng chắc chắn sẽ có sự cạnh tranh.

Một kỹ thuật viên làm việc trong phòng thí nghiệm nghiên cứu của Gracell.
Nhiếp ảnh gia: Qilai Shen /

Đó là động lực để tiến lên phía trước – và ở phía trước – có thể được nhìn thấy theo cách Trung Quốc đang tiếp cận quy định của CAR-T. Đất nước này đang cân nhắc các quy tắc mới sẽ nới lỏng sự giám sát của công nghệ cách mạng, cho phép các ủy ban đạo đức học thuật trong bệnh viện phê duyệt các phương pháp điều trị CAR-T mới và sau đó quản lý chúng cho bệnh nhân phải trả phí.

Đó rõ rệt sẽ nới lỏng khuôn khổ hiện tại của Trung Quốc, đó là hiện nay phù hợp với phương pháp của cơ quan quản lý như quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ và Cơ quan y tế châu Âu . Những thực thể này là cơ quan duy nhất trong khu vực tài phán của họ đánh giá và phê duyệt tất cả các liệu pháp CAR-T trước khi chúng bị xóa để sử dụng công cộng.

Có mối quan tâm giữa các nhà nghiên cứu, các chuyên gia quản lý và các nhà sản xuất thuốc cho phép các bệnh viện điều trị thị trường với một khoản phí có thể gây ra lợi nhuận để cân nhắc đạo đức. Trong một trường hợp năm 2016 được thông báo rộng rãi trên các phương tiện truyền thông Trung Quốc, một sinh viên đại học 22 tuổi mắc một loại ung thư mô hiếm gặp có tên là synovial sarcoma đã chết sau khi trải qua một liệu pháp tế bào thực nghiệm tại bệnh viện Bắc Kinh.

Các bệnh viện có thể trở thành cả người chơi và trọng tài cùng một lúc

Trước khi qua đời, bệnh nhân đã đăng một bài luận trực tuyến tuyên bố rằng bệnh viện đã quảng cáo sai sự hiệu quả của việc điều trị và công cụ tìm kiếm Trung Quốc, Baidu Inc. đã hiển thị quảng cáo của bệnh viện để nó xuất hiện như một kết quả tìm kiếm đáng tin cậy thay vì quảng cáo có trả tiền. Bài tiểu luận đã lan truyền và gây ra sự phản đối trên các phương tiện truyền thông xã hội Trung Quốc về đạo đức của các bệnh viện tư nhân và quy định về các phương pháp trị liệu cho các bệnh nghiêm trọng.

Bị kiểm duyệt bởi Cơ quan quản lý không gian mạng Trung Quốc, Yahoo đã phản ứng bằng cách giới hạn số lượng bài đăng được tài trợ ở mức 30% trang kết quả và thành lập quỹ 1 tỷ nhân dân tệ để chống gian lận. Bệnh viện đã không trả lời yêu cầu bình luận.

Đây không phải là cái chết duy nhất được cho là có liên quan đến liệu pháp tế bào di truyền ở Trung Quốc. Năm ngoái, một bệnh viện ở phía đông thành phố Từ Châu đã bị kiện về cái chết của một bệnh nhân ung thư hạch đã chết sau khi được điều trị bằng CAR-T. Bệnh nhân đã phát triển các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm chảy máu trong bụng. Gia đình bệnh nhân lập luận rằng việc điều trị đã dẫn đến cái chết của anh ta, nhưng bệnh viện và bác sĩ nói rằng đó là kết quả của bệnh ung thư giai đoạn cuối. Một tòa án vẫn chưa có phán quyết về vụ án.

Khuôn khổ mới được đề xuất của Trung Quốc gợi nhớ đến cách tiếp cận rộng hơn đối với quy định của khoa học, một chủ tịch khu vực Tập Cận Bình đã ưu tiên như một phần trong tham vọng của ông nhằm củng cố đất nước như một cường quốc thế giới.

Ông Jiankui tham dự một cuộc thảo luận của hội thảo tại Hội nghị thượng đỉnh quốc tế lần thứ hai về chỉnh sửa bộ gen người ở Hồng Kông, vào ngày 28 tháng 11 năm 2018.
Nhiếp ảnh gia: Anthony Kwan

Nghiên cứu của He Jiankui, một nhà khoa học người Trung Quốc có giáo dục người Mỹ, người đã tiết lộ vào năm ngoái rằng anh ta đã chỉnh sửa gen của hai bé gái sinh đôi đã gây ra một cơn bão toàn cầu, đã được ủy ban đạo đức của một bệnh viện Thâm Quyến ký. Thí nghiệm mà ông tuyên bố đã khiến cặp song sinh miễn nhiễm với HIV, không được hỗ trợ bởi dữ liệu được đánh giá ngang hàng và vẫn chưa được xác minh. Các nhà khoa học trên thế giới đã lên án nó là việc sử dụng một cách vô trách nhiệm một công nghệ có khả năng thay đổi chính các khối xây dựng của sự sống. Những ảnh hưởng lâu dài của Crispr, công cụ cắt gen được He sử dụng và được các nhà nghiên cứu Trung Quốc chấp nhận, vẫn chưa được hiểu đầy đủ.

Các nhà phê bình nói rằng các quy định dự thảo mới về CAR-T có thể dẫn đến kịch bản tương tự.

Tao Xin, một luật sư tại Washington, DC tại Hogan Lovells LLP , chuyên về luật pháp chăm sóc sức khỏe của cả Hoa Kỳ và Trung Quốc , không có gì đảm bảo rằng các ủy ban bệnh viện có đủ điều kiện để đánh giá một liệu pháp phức tạp như vậy .

Ông đề xuất chỉ ra rằng các bệnh viện có thể thu phí cho liệu pháp này, ngoài việc phê duyệt liệu pháp riêng của mình, ông nói. Kết hợp với hai điều này, chúng ta sẽ thấy một sự kiện phát lại năm 2016? Nếu có tiền để kiếm tiền và tôi quyết định có nên làm hay không, điều đó thực sự gây tranh cãi.

Đọc về cách Crispr đang được sử dụng trong nhiệm vụ của Trung Quốc để tạo ra một siêu lợn

Gracell’s Cao cũng chỉ trích khuôn khổ mới vì nó loại bỏ vai trò của một thực thể độc lập đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp: Các bệnh viện có thể trở thành cả người chơi và trọng tài cùng một lúc.

William Cao Wei.
Nhiếp ảnh gia: Qilai Shen

Novartis và Gilead từ chối bình luận về các kế hoạch điều tiết của Trung Quốc, trong khi người phát ngôn của Ủy ban Y tế Quốc gia, cơ quan phụ trách quản lý ngành y tế của đất nước, cho biết các quy tắc mới được đề xuất vẫn đang được thảo luận.

Đọc về cách cha mẹ Trung Quốc đang sử dụng các xét nghiệm DNA để vạch ra cuộc sống của con cái họ

Trong khi đó, các công ty Trung Quốc đang chạy đua về CAR-T và thu hút hàng trăm triệu đô la từ các nhà đầu tư như quỹ tài sản có chủ quyền của Singapore Temasek Holdings Pte Ltd , cũng như các đại gia dược phẩm toàn cầu. Đầu tư mạo hiểm vào các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đã tăng lên 17,6 tỷ đô la vào năm ngoái, tăng gấp bốn lần số tiền từ năm 2015, theo tư vấn ChinaBio LLC.

Gracell – công ty đã tính đến Temasek và Lilly Asia Ventures, công ty đầu tư mạo hiểm đã tách khỏi Eli Lilly & Co. với tư cách là nhà đầu tư – cho biết 32 trong số 35 bệnh nhân đã đăng ký tham gia các thử nghiệm tại Trung Quốc trong năm qua đã hoàn thành việc khắc phục bệnh còn lại tối thiểu đã thử nghiệm âm tính bốn tuần sau khi truyền CAR-T – một thuật ngữ lâm sàng về cơ bản có nghĩa là không có bằng chứng về bệnh còn lại trong cơ thể họ, mức độ hiệu quả cao nhất có thể cho một liệu pháp.

Các công ty khởi nghiệp khác của Trung Quốc như Nam Kinh Legend, một đơn vị của Genscript Biotech Corp được liệt kê ở Hồng Kông và Cellular Biomedicine Group Inc. , đã phát triển các khả năng tương tự.

Năm 2018, Novartis đã trả 40 triệu đô la cho 9% cổ phần của Tế bào sinh học tế bào có trụ sở tại Thượng Hải và sẽ sử dụng cơ sở trị liệu tế bào của họ để sản xuất phương pháp điều trị Kymriah, hiện đang được cơ quan quản lý thuốc của Trung Quốc phê duyệt. Startup cũng đang phát triển các liệu pháp CAR-T của riêng mình và kiểm tra tiềm năng của họ trước các khối u rắn, không chỉ ung thư máu. Giám đốc điều hành Tony Liu Bizuo cho biết quy trình số hóa và tự động hóa của tế bào sinh học cắt giảm thời gian kỹ thuật tế bào từ bốn tuần xuống còn dưới 10 ngày.

Một buồng đông lạnh tại phòng thí nghiệm nghiên cứu của Gracell.
Nhiếp ảnh gia: Qilai Shen

Tế bào sinh học tế bào hiện đang cân nhắc xây dựng một cơ sở sản xuất tế bào lớn hơn với chính phủ Thượng Hải, vì nhu cầu trị liệu tế bào tăng lên và với mong muốn các phương pháp điều trị CAR-T thương mại sẽ được chấp thuận ở Trung Quốc trong những năm tới. Trong một dấu hiệu của các công ty khởi nghiệp hỗ trợ đang nhận được từ chính quyền, chính quyền thành phố đã dành một không gian rộng 4 triệu feet vuông cho nghiên cứu liệu pháp tế bào. Trong số 21 liệu pháp tế bào hiện đang được thử nghiệm lâm sàng được phê duyệt bởi cơ quan quản lý thuốc của Trung Quốc, 11 phương pháp đang được tiến hành trong phòng thí nghiệm, nhanh chóng trở thành CAR-T Ground Zero của quốc gia.

Biên giới tiếp theo là làm cho CAR-T dễ tiếp cận như bất kỳ loại thuốc nào khác, và các công ty khởi nghiệp Trung Quốc đang đứng đầu. Được mệnh danh là phổ quát CAR-T, điều này liên quan đến việc tìm cách lấy tế bào T từ những người khỏe mạnh và chế tạo chúng để chúng có thể được truyền vào bất kỳ bệnh nhân ung thư nào. Gracell đang nghiên cứu việc sử dụng các tế bào bạch cầu của người hiến tặng, đánh dấu một bước tiến tới mục tiêu đó. Các công ty khởi nghiệp khác như công ty Cellectis SA của Pháp cũng đang chạy đua để biến CAR-T trở thành hiện thực.

Bruce Tôi rất ấn tượng với tốc độ tiến bộ công nghệ ở Trung Quốc và việc mở rộng nghiên cứu CAR-T diễn ra quá nhanh, Bruce Levine, giáo sư chuyên về liệu pháp gen ung thư tại Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania cho biết.

Tất cả chúng ta đều muốn những liệu pháp này phát triển nhanh và một số rất tốt, nhưng chúng ta cần lưu ý rằng một số có thể di chuyển quá nhanh so với chuyên môn của họ, ngay cả khi họ có ý định rất tốt, ông nói.

Đọc về cách một người khổng lồ di truyền học Trung Quốc muốn điều chỉnh thuốc theo DNA của mọi người

Sau một năm ra vào bệnh viện, Zhang, bệnh nhân ung thư tuổi teen ở Trùng Khánh, đang bắt đầu lên kế hoạch cho tương lai. Nếu không phải vì bệnh bạch cầu, bây giờ anh ấy đang học năm thứ nhất trung học.

Zhang Haitao, phải, và dì Chen Chunhua tại nhà của họ cách Trùng Khánh vài giờ lái xe. 
Nhiếp ảnh gia: Qilai She

Tôi không nghĩ mình có thể đến trường thể thao nữa, nhưng tôi hy vọng sẽ học được một kỹ năng chuyên nghiệp, Zhang nói, người bây giờ cao hơn dì của anh ấy, Chen Chunhua, người chăm sóc chính của anh ấy. Tôi muốn nắm bắt cơ hội này.

Trong khi phương pháp tiếp cận CAR-T của Trung Quốc có thể bị chỉ trích là di chuyển quá nhanh, Chen, người đã rời bỏ công việc của mình tại một nhà máy gốm sứ để chăm sóc Zhang khi anh bị bệnh, rất biết ơn anh đã tiếp cận được với việc điều trị, điều đó là không thể ở Trung Quốc đã có một cậu bé ngã bệnh chỉ một năm trước đó.

Tôi rất vui vì chúng tôi có lựa chọn này ở Trung Quốc, cô nói. Đây thực sự giúp giảm bớt gánh nặng của chúng tôi.

– Với sự giúp đỡ của Dong Lyu

nguồn bloomberg

0/5 (0 Reviews)